Esta decisión implica la financiación unilateral por parte de la CCAA de este medicamento, no incluido en la cartera pública de medicamentos, toda vez que el Ministerio de Sanidad no se pronuncia al respecto.

Esta medida está dirigida a los pacientes con la mutación F508 del gen CFTR y según indicación clínica y fase de la enfermedad para la que está recomendado.

La Consejería de Sanidad del Gobierno de Canarias informa de que se hará cargo de la financiación del medicamento Orkambi para los pacientes diagnosticados de Fibrosis Quística (FQ) con la mutación F508 del gen CFTR.  Este fármaco está recomendado para los pacientes que lo precisen según indicación clínica y fase de la enfermedad para la que está indicado.

El Servicio Canario de la Salud, ante la falta de respuesta por parte del Ministerio de Sanidad, Consumo y Bienestar Social sobre la aprobación de la financiación de este fármaco, toma esta decisión que supone la financiación unilateral por parte de la Comunidad Autónoma.

El Orkambi, un fármaco de alto coste, en sus presentaciones de 200mg/125mg y de 100mg/125mg, no está comercializado en España ya que hasta ahora el Ministerio ha rechazado su financiación y fijación de precio.

La Consejería de Sanidad confiaba en que la comercialización del Orkambi se desbloquease en la comisión de Famacia celebrada el pasado viernes en el Ministerio de Sanidad, ya que la ministra había emplazado al consejero de Sanidad, José Manuel Baltar, y el director del SCS, Conrado Domínguez, a esta cita en la que se abordaría el tratamiento con Orkambi. Si bien, finalmente, el tema no fue incluido en el orden del día de la Comisión.

La FQ es una enfermedad genética, crónica y generalmente progresiva, de manifestación clínica diversa, con una prevalencia variable que se estima entre 1/8.000 o 1/10.000 personas y, por tanto, considerada en términos de prevalencia una Enfermedad Rara o Minoritaria según la definición de consenso aceptada para las mismas en el entorno europeo.

El Orkambi es, hasta ahora, el único medicamento existente para esta variante de la Fibrosis Quística, si bien su efecto no es curativo. Esta indicado para su manifestación clínica más severa, la que presenta la mutación genética F508 del gen CFTR, heredada tanto del padre como de la madre, estando presente en ambas copias del gen CFTR.

Detección Precoz

Desde 2009 se viene realizando en Canarias el cribado de la Fibrosis Quística dentro del Programa de Detección Precoz de Metabolopatías Congénitas en el Recién Nacido, ya que lo fundamental es el diagnóstico precoz.

La atención, liderada desde Pediatría, persigue la evaluación integral del niño, con valoración por aquellas especialidades que sean precisas, según las necesidades del niño afecto de la enfermedad, como son las de neumología, nefrología, digestivo y endocrinología.

Aun así hay que destacar que son fundamentales en el seguimiento las pruebas de imagen, microbiología, función pulmonar, gasometría, y cobertura antibiótica de infecciones respiratorias, soporte nutricional y digestivo, rehabilitación respiratoria, tratamiento de soporte de aclaramiento mucociliar, tratamiento de soporte domiciliario con oxigenoterapia, ventilación no invasiva. Todo ello presente en las diferentes unidades de Pediatría de los hospitales de referencia.